การรักษาดั้งเดิมของธาลัสซีเมีย คือ

1.1 การให้เลือด ให้เพื่อบรรเทาภาวะโลหิตจาง ใช้เวลาหลายชั่วโมง ความถี่ในการให้เลือดขึ้นกับประเภทของธาลัสซีเมีย รุนเเรงมากก็ให้เลือดบ่อย

เมื่อได้รับเลือดบ่อย ๆ จะมีธาตุเหล็กส่วนเกิน จึงต้องได้รับยาขับธาตุเหล็ก ไม่งั้นจะก่อให้เกิดอันตรายต่อหัวใจเเละอวัยวะอื่น

1.2 การปลูกถ่าย Stem Cell ผู้ป่วยจะรับ Stem Cell ที่เข้ากันได้กับผู้บริจาค เมื่อร่างกายได้รับเซลล์ใหม่ที่ปลูกถ่าย ก็จะเริ่มผลิตเซลล์เม็ดเลือดแดงใหม่เเทนที่เม็ดเลือดเเดงเดิมที่มีปัญหา มีโอกาสหายขาดได้ เเต่กว่าจะเจอผู้บริจาคที่เข้ากันได้มันใช้เวลานาน เสี่ยงติดเชื้อรุนเเรงหลังจากผ่าตัด

วิธีการรักษาเเบบใหม่

การรักษาด้วยยา เป็นวิธีรักษาเเบบใหม่ล่าสุด

ZYNTEGLO เป็นยารักษา Beta-Thalassemia สำหรับคนอายุ 12 ปีขึ้นไป สร้างจาก Stem Cell ของผู้ป่วยมาปรับเเต่ง โดยเอา Beta-Globin Gene ใส่เข้าไป จากนั้นนำ Stem Cell ที่ปรับแต่งแล้วกลับเข้าตัวผู้ป่วยผ่านกระเเสเลือด เข้าสู่ไขกระดูก เพื่อสร้างเม็ดเลือดเเดงที่ดี

ปัจจุบัน Zynteglo เป็นยาตัวเเรกเเละตัวเดียวในโลก ที่รักษาธาลัสซีเมียให้หายขาดได้ ผลิตโดยบริษัท Bluebird Bio

Bluebird Bio เป็นหนึ่งในบริษัท Startup ด้าน Biotechnology ที่เน้นพัฒนา Gene Therapy และพัฒนาการรักษาโรคส่วนบุคคล เช่น โรคทางพันธุกรรม โรคมะเร็ง

ปี 2018 รายได้ 54,579 ล้านเหรียญ
ปี 2019 รายได้ 44,674 ล้านเหรียญ

เทคโนโลยีการตัดต่อยีนช่วยให้นักวิทยาศาสตร์สามารถเพิ่ม ลด ปรับเเต่งยีน ให้เกิดผลลัพธ์ตามต้องการได้

วิธีรักษาที่ใช้เทคโนโลยีนี้ทำโดยเอายีนที่ไม่ต้องการออกเเล้วเเทนที่ด้วยยีนที่ต้องการ หรือใช้การได้ เกิดการรักษาโรคด้วยวิธีใหม่ เเม้เเต่โรคที่ไม่มีทางหายขาดก็มีความหวังว่าจะรักษาได้

ปัจจุบัน ยา Zynteglo มีราคาอยู่ที่ 1.17 ล้านเหรียญสหรัฐ คิดเป็นเงินไทยประมาณ 35 ล้านบาท

ทางบริษัทเองก็พยายามที่จะทำให้ราคา “สมเหตุสมผลมากขึ้น”

ในงาน J.P. Morgan Healthcare Conference เดือนมกราคมที่ผ่านมา Nick Leschly, CEO บริษัท Bluebird Bio บอกว่า 80% ของราคายามาจาก “ค่าความเสี่ยง” ว่าตัวยาจะประสบความสำเร็จหรือไม่

ความเสี่ยงของบริษัทกลุ่ม Biotechnology อย่าง Bluebird Bio ขึ้นอยู่กับความสำเร็จในการทำวิจัย ถ้าวิจัยสำเร็จ ใช้ได้ผล ก็กำไร เเต่ถ้าวิจัยมาเเล้วใช้ไม่ได้ ที่ลงทุนทั้งหมดก็แทบเป็นศูนย์

การผ่านมาตรฐานการรับรองเพื่อผลิตขาย อย่าง Zynteglo ถูกเลื่อนมาหลายรอบเเล้ว ต่อมา โควิดก็เเพร่ระบาดอีก คาดว่ากว่าจะผ่านการรับรองคงต้องรอปีหน้า หุ้น Bluebird Bio ก็เลยเป็นอย่างที่เห็น

ไม่ต้องตกใจเรื่องราคาไปนะครับ เพราะ วิธีการรักษามันใหม่เเละให้ผลดี เเต่ลงทุนสูง วิจัยนาน เลยใช้โมเดลที่ว่า จ่ายเท่าที่จ่ายไหว (Pay-as-You-Go Model) ไปก่อน เมื่อเทคโนโลยีการผลิตดีขึ้น หรือบริษัทเริ่มคืนทุนเเล้ว ราคายาก็จะเริ่มถูกลง

BottomLiners

เรามีกลุ่มพูดคุยเรื่องกองทุนต่างประเทศเเล้วนะ คลิ๊กเลย ห้องคุยนักลงทุน หุ้น กองทุน ต่างประเทศ